这是一个年仅6岁的美国小女孩，她的名字叫艾米。由于遗传的因素，她身体内无法合成有分解氨基毒素功能的酶，导致免疫系统严重受损－－整天浑身无力，吃不下饭，不想走动，还出现各种疼痛，小小年纪就吃尽了苦头。 1990年9月14日，美国医生安德逊给艾米移植健康的基因，一年多以后，艾米能够自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，从此，她又成为一个健康活泼的小女孩了。人类首次基因疗法获得成功。